中国首款干细胞创新药艾米迈托赛注射液获批上市，2025年干细胞治疗市场前景广阔

国内首个干细胞创新药赛道药物终于诞生！

1月2日，国家药监局通过优先审评审批程序有条件批准我国首个干细胞治疗药物淀粉糖注射液上市。用于治疗14岁以上激素治疗失败的患者的急性病例，主要累及消化道。移植物抗宿主病（aGVHD）。

这款来自铂泰生物科技（北京）有限公司（以下简称“铂泰”）的干细胞产品距离FDA批准首个间充质基质细胞疗法Ryoncil还不到半个月。这印证了业界关于2025年同类产品将在中国获批的预测。可见，在全球创新干细胞药物的舞台上，中国已经与美国并驾齐驱。

这一令整个行业兴奋的里程碑事件，将掀起创新干细胞药物商业化的浪潮。干细胞领域围绕“干细胞伦理”和“干细胞定价”问题的答案将越来越清晰。

受此利好消息刺激，A股干细胞概念板块1月3日逆势上涨。截至中午收盘，中原协和（600645.SH）报21.09元/股，涨7.99%；冠豪生物科技（300238.SZ）报12.28元/股，涨3​​.72%。

▌政策与科研“双突破”

“这次中国和美国FDA同时批准，但在美国主要用于儿童（2个月及以上的小儿患者），而在中国则是14岁以上人群，适用于更广泛的人群；同时，我国获批产品的电池生产工艺也较为先进。先进的全封闭自动化3D文化，美国手工技术。”在得知淀粉糖注射液获批的消息后，与铂金合作7年的投资人王晓（化名）第一个发声。他写道这是他朋友圈里的。

“这个产品的批准确实是一个里程碑，主要是在监管方面。细胞治疗产品与其他药物有着本质的区别，但这样的新产品往往没有现成的标准，所以一般都是按照法规来批准的。”药物，之前一直卡在这个地方，刚刚找到了一个靶点，建立了线性关系作为释放指标，最后公司和监管机构达成了批准的协议。标准，或公司说服监管机构接受公司的批准在中国也是如此。”另一个人对此事保持着高度的信心。关心此事的投资者林曦（化名）告诉科创板报记者。

此次Platinum获批的干细胞疗法与美国获批的Ryoncil（remestemcel-L-rknd）适应症相同。据报道，移植物抗宿主病（aGVHD）是异基因造血干细胞移植后的主要并发症之一，严重时可能导致死亡。淀粉糖注射液作为处方药上市，在医院会根据医生的处方使用，治疗相应的疾病。

根据 Insight 数据库，Amymetose 是一种间充质干细胞疗法（MSC）。 2024年6月12日，Amymetosa被CDE纳入优先审评审批名单，并于同月25日正式提交NDA申请。 2024年5月30日，北京市食品药品监督管理局颁发了全国首张干细胞《药品生产许可证》，获奖者为白金生物。

据国家药监局药品审评中心副主任王涛介绍，2017年至今，我国干细胞已批准百余个（药品）进入临床试验阶段，适应症包括血液系统、呼吸系统、心血管系统。还有一些自身免疫性疾病。

“干细胞疗法在许多疾病领域显示出巨大潜力，特别是在关节炎、糖尿病、脊髓损伤、免疫系统疾病等方面取得了显着的效果。此外，干细胞治疗在心血管疾病、神经系统疾病等其他领域也显示出巨大潜力。具有广阔的应用前景。”上海干细胞临床转化研究院院长助理、特聘研究员乐文军告诉科创板报记者。

我国能够迎来首个干细胞疗法的批准，与我国近年来对干细胞临床转化的大力支持以及在政策和科研方面的突破密不可分。

2015年以来，国家先后出台《干细胞临床研究管理办法（试行）》、《干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则（试行）》等文件，重新规范干细胞制剂的发展。行业。在过去的10年里，这个行业一步步发展。迈向合规发展。

特别是2024年，国家将进一步加大对干细胞技术的支持力度，出台一系列文件，将为行业发展提供实质性指导。

12月5日，《海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区生物医药新技术推广规定》（以下简称《规定》）正式发布。这是目前中国对细胞治疗最实质性的政府监管。 ，以立法的形式为细胞治疗等生物医学新技术的发展提供强有力的政策支持。 《条例》将于2025年2月1日正式施行。

此后，北京出台《北京市加快细胞与基因治疗产业创新发展三年行动计划》，其中提到，在干细胞方面，组织将开展干细胞干性维持和定向分化调控、多能性预测和遗传稳定性风险评估，干细胞大规模扩增和高效分化的基础研究，以及胚胎、类器官和类器官系统的制造原理、途径和新方法的应用基础研究。

2024年也是干细胞研究突破的一年。 2024年9月，中国科研团队成功利用化学重编程技术将多能干细胞转化为胰岛细胞并移植到I型糖尿病患者体内，实现糖尿病功能性治愈的突破。

乐文军表示，从全球来看，中国在干细胞研究方面已经走在世界前列，无论是前沿基础研究还是临床转化都处于快速发展阶段。中国拥有干细胞研究项目975个，专利申请10727件，超过日本位居世界第二。中国政府不断加大对干细胞治疗领域的支持力度，在政策、人才培养等方面都做出了相应的规划和支持，推动干细胞治疗的研究和临床转化。

▌70%临床试验聚焦“间充质干细胞”

干细胞是一类具有多向分化潜能、能够在非分化状态下自我复制的细胞。根据来源，干细胞可分为成体干细胞、人胚胎干细胞和诱导多能干细胞；根据功能，干细胞可分为造血干细胞、间充质干细胞等。

间充质干细胞（MSC）是一组具有自我更新和多谱系分化能力的细胞。它们广泛分布于人体各组织器官中，如骨髓、脐带、脐带血或脂肪中。目前，全球约有10种间充质干细胞治疗药物获批上市，其细胞来源和适应症各不相同。其中，用于治疗急性移植物抗宿主病（aGVHD）的间充质干细胞治疗药物有4个。除了我国批准的阿米托赛注射液外，还有美国、加拿大、日本批准的骨髓间充质干细胞药物。干细胞。

前瞻性报告数据显示，截至2024年10月，我国共受理干细胞药物IND申请148项，其中106项已获批。从已获批IND的细胞类型来看，截至2024年10月，间充质干细胞药物共计78例，占比73.6%。是干细胞药物研发最重要的细胞类型；由iPSC衍生的功能细胞衍生的干细胞药物已有10例获得批准。

此次获批的Amimetose是一种间充质干细胞疗法（MSC），因此一些投资者表示非常期待首个iPSC干细胞疗法的上市。

林曦认为，MSC的首次突破符合预期。与其他干细胞产品相比，MSC更安全、更容易获得。

“不过，Amitosep注射液的临床数据还不够让人印象深刻。肠道受累的患者可能要在8次输注后才能受益，而且激素治疗失败后，这部分人太少了。我猜批准的原因是这些患者目前处于无药可用的情况，我们希望其三期临床试验能够有更好的结果。”他进一步补充道。

另一方面也可以看到，虽然目前间充质干细胞药物的研发正在蓬勃发展，但一些潜在的问题也逐渐显现出来，包括目前国内关于间充质干细胞临床研究同质化的观点。显然，重点是模仿国外的研究方案，针对中国人群的“本土化”解决方案还比较有限。

对此，一些细胞治疗领域的临床研究人员认为，干细胞经历了不同时期的自由化和严格限制。平衡好新技术的政策支持和监管规模非常重要。临床试验不应有太多限制。合理加强细胞储存、生产工艺、质量控制（批次管理）等方面的监管。

“有时候大家通过共同努力，可以在这个赛道上做得更好。临床研究的同质化在短期内是不可避免的，但这种内卷化可以更快地推进产品开发。”三七生物/三七医药CTO杨佳印表示。

他认为，从企业自身角度来看，关键是针对自身的产品设计、剂型、适应症、临床试验计划等做一些个性化的处理，让研发出来的药物更安全、更有效，增强产品竞争力。

▌下一个趋势

相比技术相对成熟的间充质干细胞，多位受访者向科创板日报记者表示，他们会更关注诱导多能干细胞（iPSC，Induced Pluripotency Stem Cell）技术。甚至有人直言，“iPSC肯定是龙卷风”。仅2024年11月，iPSC领域就有两家公司获得融资，分别来自瑞普辰创和中盛图源，备受业界期待。

2024年11月1日，瑞普辰创宣布完成超亿元A轮融资。本轮融资由中华创业投资领投，贝达药业、联想创投、荷塘创投、北城创投跟投。贝达药业也同时宣布与瑞普陈创签署战略合作协议。双方将合作开发干细胞治疗业务，并在人类多能干细胞诱导分化为胰岛细胞的技术领域开展深入合作。日成创自主研发的治疗1型糖尿病的多能干细胞产品RGB-5088胰岛细胞注射液的IND申请已获CDE受理。

另一行业龙头中盛素源于2024年11月8日宣布完成首轮B轮融资1.5亿元。本轮融资由广州实业投资领投，中原投资、国巨创投、合肥高新投资、老股东联想投资共同跟投。主要用于加速中升溯源诱导多能干细胞（iPSC）的开发。细胞治疗领域多个临床管线的开发及后续产品的商业化。

目前，中生溯源已获得国家药监局药品审评中心（CDE）默示批准临床试验两款药品，其中NCR100注射液为iPSC源性间充质样细胞产品，计划开发用于治疗膝骨关节炎； NCR300注射液是iPSC衍生的自然杀伤细胞产品，计划开发用于治疗骨髓增生异常综合征以及预防异基因造血干细胞移植后急性髓系白血病的复发。该公司还有多种针对帕金森病、糖尿病等临床需求的 iPSC 衍生细胞药物，也将申请 IND。

于俊英于2016年创立中盛溯源，是人类诱导多能干细胞技术的发明者之一。 2007年与日本京都大学山中伸弥教授研究组分别以第一作者和共同通讯作者在Science和Cell上发表论文。在研究中，他们将一组四个基因植入皮肤细胞中，以创建具有胚胎干细胞功能的干细胞（即诱导多能干细胞）。由于iPS细胞的发现，日本京都大学教授山中伸弥获得2012年诺贝尔医学奖。

余俊英曾在接受媒体采访时提到，刚创业时，国内涉足iPSC临床应用转化的人很少，了解这个行业的人几乎没有。所以，公司的员工基本上都是自己照顾自己。

“由于iPSC衍生产品的工艺较为复杂，起步较晚，进展也比MSC稍慢。预计今年将有一批iPSC衍生产品进入二期临床阶段。 2025 年。”在杨佳印看来，未来iPSC衍生的细胞替代疗法可用于神经退行性疾病、脑出血、眼科、器官衰竭、炎症性疾病等病症。 iPSC 衍生的通用 CAR-NK 细胞和 CAR-T 细胞可用于多种终线肿瘤治疗和中度至重度自身免疫。疾病。

在干细胞领域，普遍性和可及性仍然是讨论的关键。多年关注细胞治疗领域的投资人王莉（化名）判断，创新药物类型正逐渐从分子水平走向细胞水平，细胞类药物占比未来会变得更高。通用产品和内部产品的成本（包括复杂性）完全不同。近年来，创新干细胞药物领域的风险逐渐释放。一般应用场景会比较大。如果用iPSC来做CAR-T，成本可以降低到几千元。

“中国在干细胞领域与美国差距较小，无论是基础研究还是临床转化都处于全球领先水平。比如美国的iPSC临床应用主要针对肿瘤、帕金森病等疾病、糖尿病、癫痫等，而中国基本上都有相应的标杆产品，双方的产品数量和临床阶段没有太大差异。”杨佳印说。