国内首款干细胞疗法获批上市，铂生卓越生物科技引领行业新突破

2025年1月2日，国家食品药品监督管理局有条件批准铂生物科技（北京）有限公司提交的淀粉糖注射液（氨美糖注射液）上市申请，商品名：瑞博欣）上市，其适应症为：治疗激素治疗失败且主要累及 14 岁以上人群胃肠道的急性移植物抗宿主病 (GvHD)。这是国内首个获批的干细胞疗法。

全球范围内，多项干细胞疗法已于2024年获得批准。例如，2024年12月18日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准Mesoblast的间充质干细胞（MSCs）产品Ryoncil用于治疗类固醇- 2个月及以上儿童患者的难治性急性移植物抗宿主病。这是全球首个获得FDA批准的间充质基质细胞疗法。 2024年8月，三Bio宣布其研发的“AKUUGO颅内植入悬吊剂”在日本获得有条件上市批准，用于改善脑外伤引起的慢性运动麻痹。

根据Frost & Sullivan的数据，2023年干细胞衍生的细胞治疗产品全球市场规模将为1亿美元，预计2027年将达到27亿美元，2023年至2027年复合年增长率为116.8%。 2030年市场规模将进一步增长至114亿美元，年复合增长率达61.5% 2027年至2030年。在中国，2027年至2030年，中国干细胞衍生的细胞治疗产品市场将从人民币14亿元增长至人民币180亿元，复合年增长率为137.2%。

如今，随着多个产品在全球获批，干细胞疗法商业化迈出了新的一步，布局这一赛道的药企也将受到更大关注。

什么是干细胞疗法？有什么潜力？

2024年1月12日，国家药品审评中心发布《间充质干细胞防治移植物抗宿主病临床试验技术指导原则（试行）》（简称《指导原则试行版》）原则”）。该文献介绍，间充质干细胞又称间充质基质细胞，是一组具有自我更新和多谱系分化能力的细胞。它们广泛分布于人体的各个组织和器官中，可以为邻近器官的特异性细胞提供结构和结构。营养支持。此外，间充质干细胞还具有独特的免疫调节作用，可以通过多种机制影响先天免疫和适应性免疫功能，使其在移植免疫方面具有广阔的应用前景。

据民生证券研报称，干细胞在医学界被称为“万能细胞”。它们在特定条件下或在特定信号诱导下可以分化为多种功能细胞或组织器官。它们可应用于人体几乎所有重要组织。器官的修复以及人类面临的许多医学问题的研究在细胞替代、组织修复、疾病治疗等方面具有巨大的潜力。

据国盛证券研究报告显示，间充质干细胞最早由Friedenstein等人在骨髓中发现。 1987年分离培养成功。间充质干细胞几乎存在于所有类型的组织中，是基质细胞的起源细胞。获得间充质干细胞的方法有多种，且冻存后易于在体外大量回收和扩增。它们有望大规模生产用于临床疾病治疗。间充质干细胞是目前临床应用研究最多的干细胞类型，在移植物抗宿主病、肾脏损伤、组织器官移植免疫耐受、神经损伤、风湿性疾病、肝脏疾病等方面发挥了良好的治疗作用， ETC。 。

它还用于治疗移植物抗宿主病。公开资料显示，Amymetose注射液是注射人脐带间充质干细胞，而美国批准的干细胞疗法则来源于骨髓。所谓“移植物抗宿主病”是异基因造血干细胞移植后，供体的淋巴细胞攻击受体组织时发生的多器官综合征。主要影响皮肤、胃肠道、肝、肺及粘膜表面组织炎症、纤维化等。

试行版《指导原则》提到，间充质干细胞（MSC）用于预防和治疗移植物抗宿主病。国内外对其进行了多年的研究，许多临床研究显示出积极的预防和治疗效果。如何基于现有的移植物抗宿主病防治方法，围绕患者未满足的临床需求开展临床研究，是间充质干细胞产品临床研发面临的重要考验。

试行版《指导原则》还指出，移植物抗宿主病是术后非复发性死亡的原因之一。预防和治疗移植物抗宿主病对于保证移植成功、移植后长期生存、提高患者生活质量具有重要意义。移植物抗宿主病的主要预防方案是钙调神经磷酸酶抑制剂加抗代谢药物，一线全身治疗主要采用糖皮质激素为主的方案。近年来，移植物抗宿主病的临床防治进展迅速。但同时，目前的治疗药物对于相当一部分患者疗效并不理想或者患者出现难以耐受的不良反应，仍然存在未满足的临床需求。需要。

国家药监局表示，Amytocer注射液为相关患者提供了新的治疗选择和希望。 FDA 官员表示，Ryoncil 的批准标志着细胞疗法在治疗危及生命的疾病方面的历史性进步，特别是对于目前治疗选择有限的儿科患者。

然而，干细胞疗法的发展也面临挑战。创新干细胞药物公司泽慧生物在招股书中提到，干细胞衍生的细胞治疗产品的开发面临重大技术壁垒。最重大的挑战是将科学研究转化为临床应用。尽管干细胞研究可以追溯到1868年，但第一个干细胞衍生的细胞治疗产品直到2010年才被批准上市。到目前为止，包括FDA在内的监管机构报告了许多早期和后期临床试验的失败。主要障碍是质量控制差以及干细胞在免疫相容性、稳定性、异质性、分化和迁移能力方面的表征不一致。

国内有哪些药企在布局干细胞疗法？

近年来，干细胞治疗获得政策支持。例如，2024年9月，商务部、国家卫健委、国家药监局发布关于在医疗领域扩大开放试点的通知。除了允许外资独资医院外，另一个内容与干细胞有关。即允许外商投资企业在中国（北京）自由贸易试验区、中国（上海）自由贸易试验区、中国（广东）自由贸易试验区从事人类干细胞、基因诊断和治疗技术的开发和应用自贸试验区和海南自由贸易港。 ，用于产品注册、列名和生产。凡是注册销售并批准生产的产品均可在全国范围内使用。

此次在中国获批的首个干细胞疗法来自铂泰生物。官方资料显示，白​​金生物于2010年5月在北京注册，致力于创新干细胞药物的研发。其研发的治疗移植物抗宿主病的“人脐带间充质干细胞注射液”于2020年2月上市，获得CDE批准开展二期临床试验，成为国内首个注册申请的临床研究项目一种通过静脉注射获得许可的新型干细胞药物。

尽管中国只有一种产品获得批准，但开发干细胞疗法的公司有很多，其中一些涉及上市制药公司。民生证券研报认为，从2020年我国创新干细胞药物规范开发开始，国内干细胞IND的数量几乎每年翻倍。目前，国内干细胞IND数量已达近百个，其中多个已进入二期临床试验。后续发展阶段。随着创新干细胞药物政策的不断催化以及国内干细胞新药的申报和审批，国内创新干细胞药物行业进入了较好的投资阶段。

1月3日，中原协和细胞基因工程股份有限公司（中原协和，600645）公告称，其全资子公司武汉光谷中原药业有限公司于2024年12月31日获得VUM03注射液的临床试验申请。 “接受通知”。公告称，该注射液是由筛选的健康新生儿脐带组织，通过体外分离、扩增、收获和冻存制备而成的人脐带间充质干/基质细胞新药。该产品是为满足临床局部使用需求而开发的通用现成细胞制剂。它的目的是在临床上用于治疗非活动性/轻度活动性克罗恩病的复杂肛瘘。

国内老牌药企天士力（600535）也已进入干细胞治疗赛道。 2024年半年报提到，用于治疗慢性心力衰竭的人脐带间充质干细胞注射液已获批进入临床。针对急性中风后6小时的急性期，公司采用异体脂肪间充质干细胞治疗亚急性中风。中美两国均正在进行临床前研究，FDA IND申请材料已完成。

九芝堂（000989）旗下九芝堂美科是一家专注于干细胞药物研发的公司。 2024年半年报显示，九芝堂美科耐缺血人同种异体骨髓间充质干细胞治疗缺血性中风的临床试验已完成17例受试者入组；治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症“人骨髓间充质干细胞注射液”临床试验已完成5例受试者入组。

有创新的干细胞药物公司争先恐后地上市。 2024年9月，创新干细胞药物公司泽慧生物在港交所披露招股书。招股书显示，该公司成立于2017年，是国内首批获得PSC（多能干细胞）来源的细胞治疗新药临床试验批准的公司之一。也是目前国内唯一一家拥有多项PSC衍生细胞治疗资产处于II期临床试验的公司。公司。公司已开发出全面、差异化的产品管线，包括四类PSC衍生细胞治疗产品，涵盖间质性肺疾病急性加重、急性移植物抗宿主病、半月板损伤、急性呼吸窘迫综合征等七种适应症。 。综合征、帕金森病、干性年龄相关性黄斑变性和角膜内皮失代偿。截至最后实用日期，核心产品ZH901已进入II期临床阶段。

此外，2024年10月，创新干细胞药物公司时泽生物宣布完成B1轮融资。官方资料显示，时泽生物拥有两款临床阶段的iPSC源性神经细胞治疗新药，并正在进行两项临床级iPSC源性神经祖细胞治疗中重度帕金森病的国家级注册干细胞临床研究和ALS（均为中国首创或全球首创），并拥有1个美国FDA全球孤儿药认定（是中国第一个独立获得FDA认证的iPSC衍生细胞药物）被授予全球孤儿药地位）。