新版国家医保药品目录新增91种药品，罕见病用药13个，让患者有药可选

小石头，7岁，山东济南人。他11个月大时被诊断出患有脊髓性肌萎缩症（SMA）。每年数百万美元的治疗费用让这个家庭陷入了绝境。

2021年，全球首个治疗SMA的精准靶向药物诺西那辛钠通过谈判纳入医保药品目录。价格大幅降低，给了小石头活下去的可能。这几年，小石头的成长和家人的心路历程吸引了很多网友的关注。今天，我们就一起走进他们的故事。

“就算我卖掉我的财产，我也会再给他吃两年的药。”

脊髓性肌萎缩症的发病率约为万分之一，是一种高度致命和致残的神经肌肉疾病。患者大多在婴儿期和幼儿期出现症状，表现为全身肌无力和肌肉萎缩。小石头的父母在他6个月大的时候就注意到了这个异常。

“齐鲁医院的专家初步诊断出这个病，但我们不明白。医生告诉我们，孩子最多可以活到5岁。”小石头奶奶告诉记者，当时孩子还小，感冒了。当他被确诊时，他患有支气管炎。严不吃不喝。 “当时我太瘦了，医生说的话让我感觉有点受不了。”

虽然病情很严重，但SMA并非不治之症。那西那辛钠是这些孩子的希望。然而，罕见病药物的高价格成为了障碍。

2019年，诺西那辛钠在中国上市。第一次注射费用高达70万元，每年治疗费用超过100万元，患者需要终生使用。小头一家被高价挡住了。 2020年，该药在中国的价格降至55万元。虽然还是很贵，但小头一家却萌生了凑钱打针的想法。

小石头的奶奶回忆说，“当时小石头的父亲说要给孩子打掉孩子。那年小石头爷爷正好退休了，我们就拿出他的部分住房公积金和养老金给他。他的同事们，我们终于凑够了55万元。”

小石头的父亲马恒祥感到十分着急。他认为，三岁是孩子成长的重要阶段。如果不接受治疗，他就会错过最好的机会。 “我当时就想，第一年我就把钱还了，第二年我就想尽办法，不管是借钱还是其他方式，甚至是卖掉自己的财产，给他吃两年的药。”尽可能长。”

最终，小石头使用了那西那星钠。但第一枪就花光了家里的积蓄，马恒祥也不知道从哪里弄钱来打下一枪。

“不应该放弃任何一个小团体”

正当马恒祥为小石头的下一枪发愁时，2021年医保药品目录谈判启动，诺西那生钠被列入谈判名单。

从谈判到结果公布，只用了不到半年的时间。这期间，小石头的家人一直很担心：“这药到底管用吗？因为对于我们的孩子来说，这个药可以救他们的命。”

在“救命药”价格谈判现场，企业代表8次进出谈判室和总部，争取新的价格。 “不应该抛弃任何一个小群体。”医保谈判代表郑重强调。

诺西那新钠的价格最终从每支55万元降到了3万多元。根据疗程的不同，每年需要注射三次。考虑到医保报销，费用对于像马恒祥这样的家庭来说已经可以承受了。

“当时我正在上班，有人让我查一下医保目录的结果，我打开手机发现这个药确实在医保目录里，虽然我曾经幻想过很多次以前，当我真正看到白纸黑字的那一刻，反而很平静，感觉压力很大，如释重负。”马恒祥说。

紧接着，马恒祥的眼泪就止不住的流了下来。 “我当时正在上班，趴在办公桌上，手机下面，泪流满面。后来我在病人群里看到，有的人在家里被子里哭，有的人躲在阳台上为了不让孩子看到，有的人在卫生间哭，有的甚至下班跑到楼梯间哭，大家都很激动。”

将罕见病药物纳入医保，将大大减轻小石头家庭的经济压力，同时他们也将拥有更多的选择，无论是在康复医疗、康复训练还是辅助器具的配备上。

目前，生产厂家众多，药物不同，相互竞争，未来治疗脊髓性肌萎缩症的药物将会越来越多。但康复训练和药物治疗对于小石头一家来说仍然是一笔不小的开支。 “如果价格能降低，我们肯定会欢迎。”

“我希望他更加努力，突破自己的极限。”

这样，能够继续服药的小石头，就有了挑战命运的信心。除了药物治疗外，持续的康复训练也同样重要。对于小石头一家人来说，医保谈判给他们带来了希望，但面对未来，他们还需要做出很多努力。

一向和蔼可亲的马恒祥父亲一进康复室就变了严肃的脸。

在康复室里，马恒祥虽然严厉，但心里始终心疼儿子。这些年，他很清楚小石头付出了多少努力，承受了多少痛苦。

“他的身体就像一块小豆腐，软软的，坐不稳，一时连头都抬不起来。”这些常人可以轻松完成的动作，对于小石来说却是极其困难。

“他练习了一个用脚后跟站立的动作，我和他妈妈也跟着学了。即使是健康的人做这个动作也会很累，更何况他没有力气。”马恒祥告诉记者，希望小石能够更加努力，“我让他尽力一点，尽快突破自己的极限，只有突破了自己的极限，他才能取得进步。”

2023年11月，6岁的小石头终于用自己的双腿站了起来。

罕见病药物的医疗保险覆盖越来越受到关注。七年来，近百种罕见病药物调整纳入医保目录，为罕见病患者争取时间。

小石头：爸爸，你知道我长大后想做什么工作吗？

马恒祥：开挖掘机？

小石头：不，我的目标是航天大学。

马恒祥：你想学什么专业？

小石头：专攻飞机。

有了可持续的药物，虽然难免会有失落的时刻，但马恒祥坚信，被困的只是小石头的身体，他的人生依然充满无限可能。

“这两年他的身体状况好多了，我们尽量带他出去见见外面的世界。虽然小石头可能不能像我们希望的那样走路、站起来，但他还是可以活出我们想要的生活。”他生命的意义。”

本文来源：央视新闻微信公众号（ID：cctvnewscenter）综合《新闻调查》、《24小时·遇见你》

央视记者/杨洋、张平、郑一哲、曹玉荣达