美国宾夕法尼亚大学开发新型多功能基因编辑平台mvGPT，助力遗传疾病治疗研究

据科技日报报道，宾夕法尼亚大学工程与应用科学学院的研究团队开发了一种新的基因编辑平台——“最小通用遗传扰动技术（mvGPT）”。该平台集成了精准基因编辑、基因表达激活和抑制等多种功能，为研究DNA功能原理和治疗遗传疾病提供了有力的工具。相关论文发表在新一期《自然通讯》杂志上。

研究小组解释说，并非所有遗传病都是由遗传密码本身的错误引起的。一些遗传疾病，例如 1 型糖尿病，是由某些基因过度或不足表达引起的。过去，要同时纠正多个不相关的基因异常，例如编辑一个基因，同时抑制另一个基因的表达，需要使用多种不同的工具。他们希望创建一个单一平台，不仅可以准确高效地编辑DNA，还可以调控基因表达，于是mvGPT应运而生。

mvGPT 平台结合了一个可以修改 DNA 序列的“先锋编辑器”和两种用于增加或抑制基因表达的工具。研究小组表示，由于mvGPT占用的空间比三个独立工具占用的总空间要小，因此更容易被递送到细胞中。用于传递基因编辑工具的 mRNA 链和病毒都可以用作 mvGPT 的传递载体。接下来，他们计划在患有其他遗传疾病（例如心血管疾病）的动物模型中进一步测试 mvGPT 的功效。

基因编辑产业应用前景广阔

连日来，国内基因编辑领域也不断传出新进展。

1月7日，以中科院窦克峰院士为首的肝胆外科及全院十余个学科的专家团队，成功将基因编辑猪的肝脏原位植入大脑-死亡患者，这标志着世界上首次植入基因编辑猪肝。完全替代人的肝脏。该研究的顺利进行，是异种器官移植领域的又一突破，也是异种肝移植走向临床的关键一步，为今后的临床应用提供了重要的理论基础和技术支撑。

基因编辑是一种革命性的治疗技术，通过精确修改生物体的基因组，纠正疾病相关基因的遗传病变或突变，可以治愈一系列遗传性疾病、癌症、罕见病等。

目前的基因编辑技术包括ZFNs、TALENs、Prime Editing、CRISPR-Cas9等（CRISPR-Cas9因其高效、简单和经济而成为最常用的基因编辑工具）。从CAR-T到mRNA再到基因编辑疗法，现代医药行业或将真正进入小分子化学药、大分子生物药、CGT（细胞与基因治疗）并驾齐驱的时代。

根据《Big Ideas 2023》投资研究报告，到2030年，基因编辑疗法的年总收入将达到300亿美元。如果能够扩展到治疗1型糖尿病，年总收入将扩大到600亿美元。

基因编辑概念股稀缺，半数以上研发强度高

目前A股市场上建立基因编辑业务的公司很少，总共不到20家。

ATGC是双鹿药业早年投资的公司，拥有基因编辑等一系列与转基因兔生产相关的技术。其中，与转基因兔生产相关的系列技术都是全新的技术。 ATGC的研究依托于密歇根大学强大的研发实力。目前的进展已经处于世界领先水平。

Biopsis在小核酸药物领域开发了多款产品，如用于基因编辑的CRISPR-Cas系列酶、用于工艺残留检测的核酸残留检测试剂盒、酶残留检测试剂盒等试剂盒产品，协助研究、小核酸药物的研发和生产。

利民的技术团队可以通过基因编辑技术创造新的生物活性物质或改进现有的杀虫基因。看不见的基因簇的表达可以发现新的候选化合物，从而开发出更有效、更安全的生物农药。

南模生物主要从事转基因动物模型的研发、生产、销售及相关技术服务，即以小鼠、大鼠、斑马鱼、线虫等模型生物为载体，利用基因编辑技术，引入或删除目标DNA片段，修改内源基因，构建可以模拟人类特定生理、病理和细胞特征的生物模型。

科前生物建立了病原学和流行病学研究技术平台、基因编辑技术平台、高效表达技术平台、mRNA疫苗开发技术平台、反向基因操作技术平台、病毒悬浮培养技术平台、高——高效纯化技术平台、多联合多价疫苗研究技术平台等平台。

从二级市场表现来看，据证券时报·数据宝统计，截至1月13日收盘，基因编辑概念股今年以来平均下跌3.99%，4只个股逆势上扬上涨的分别是美邦科技、百普西斯、百济神州、双鹿药业。

从研发强度来看，2024年前三季度，基因编辑概念股中有9只研发费用占营收比例超过10%，占比过半。其中，百济神州优、硕氏生物、百济神州、南脉生物、双鹿药业研发费用占营收比例排名前五。