甲状腺眼病治疗现状与挑战：为何70年来无有效新药推出？

“甲状腺眼病实际上是成年人中最常见的轨道疾病之一。尽管发生率很低，患病率很高，因此，如果人口群很大，患者群体仍然相当大。仅在我们的中心，仅在我们的中心，大约有3,000名新的患有甲状腺疾病的新患者，每年都有甲状腺病。

“但是有很多患者，而且您的手上没有好的药物。大量患有严重病情的患者仍然需要手术治疗。我们不仅医生太忙了，而且患者必须经历漫长的等待时间并感到非常痛苦。因此，如果您可以通过药物治疗变得更好，因此有些患者不必经历手术的疼痛，这绝对是最好的。”

据报道，甲状腺眼病（TED）是一种与甲状腺疾病密切相关的器官特异性自身免疫性疾病，在成年轨道疾病中排名第一，但对于治疗甲状腺眼病，未在70年内发射有效的新药。

谈到目前面临的临床治疗困难，第九人民医院的首席眼科医生周·胡佛教授隶属于上海贾东大学医学院（称为“上海第九医院”）告诉科学技术创新委员会日报的记者。

TED治疗：70年内没有新的有效药物

根据周·胡芬（Zhou Huifang）教授的说法，甲状腺眼病是一种难治性眼病，通常是轻度至中度至重度。大约3％-5％的甲状腺眼病患者会出现极严重的症状，表现为威胁视力或压缩视神经病变的角膜溃疡。

除了导致眼睛突出影响外观外，它还影响视觉功能。例如，复视和幽灵将发生，观看次数将从1到2变化，这也会导致视力下降。这是由于眼球后面的组织增加，这会压缩视神经。严重的患者甚至可能是盲目的，这给患者的身心健康带来了巨大的挑战。

甲状腺眼病也是整个年龄周期中的疾病，但在两个年龄段中，包括20-30岁的女性在内。 “目前，年轻人承受着工作和生活的巨大压力，泰德的发生率仍在上升。”

另一个高峰年龄段是中年和40-60岁的老年人。由于社会的衰老，近年来，门诊诊所发生的可能性也开始增加。由于一些老年人缺乏对这种疾病的早期治疗的认识，因此他们访问时的病情通常非常严重。

“一旦中年和老年患者患有甲状腺眼病，他们的病情通常会进展得更快。有些患者可能会在一个月内从1.0变为0.1，接近失明。在中年和老年患者中，中等和重度患者的比例也相对较高。”周·胡芬教授告诉记者。

但是，与疾病的复杂性不太一致，甲状腺眼病患者的治疗选择很长一段时间以来一直非常有限，主要依靠糖皮质激素，轨道放射疗法和手术，这无法很好地满足临床需求。

以一线疗法为例，即高剂量激素影响治疗实际上是抗炎和肿胀的过程。尽管它也可以治愈某些患者，但通常会带来重大副作用。二线方案通常使用口服激素或免疫原性制剂以及局部放射治疗。此外，不能通过一线和二线解决方案来控制大量患者，因此需要手术治疗。

“但是这种手术非常困难。在我国，这是4级手术。只有少数医院才能进行，手术也有风险。”周·胡芬教授说。

特别是无论是激素治疗还是局部放射疗法，患者的复发率相对较高。 “ 30％-40％的患者仍将复发，从停止药物到复发的循环相对较短”，疾病的复发进一步增加了患者的负担。

第一个国内TED有针对性的生物药在市场上，价格为1/15的进口药物

近年来，随着有针对性的创新药物的发展，已经发现了治疗甲状腺眼病的新手段。 2020年1月，美国FDA批准了Horizo​​n Therapeutics的Tetotuzumab Tepezza的推出，这是世界上第一个针对治疗甲状腺眼病的靶向生物药物。

由于出色的功效，尽管一期患者的治疗费用高达近300万元，但Tepezza推出后的销售业绩仍然令人印象深刻，第一年的销售额为8.2亿美元，2022年翻一番，达到19.66亿美元。

目前，Tepezza在该国尚不可用，但它在去年年底申请了临床应用。 2022年，该产品还作为临床上急需的进口药物在海南·鲍阿恩·莱兴国际医学旅游试点区域发射。它可以用于指定的海南BOAO医院，但治疗费用也高达300万。

此外，几天前，Innovent Biologics（01801.HK）的Teitoyuzumab（商标名称：Xinbimin）也被州食品和药物管理局批准，成为中国的第一和第二批准的针对性生物学代理，以治疗TED。

根据《科学技术创新委员会》每天的记者的说法，就使用方法而言，国内teituzumab每三周都使用一次，需要进行8次治疗，因此完成治疗课程大约需要半年。

此外，国内Teitotuzumab的剂型主要改善，价格更为普遍。治疗过程的治疗成本仅为原始进口产品的1/15，约为150,000-200,000（药物的剂量与患者的体重有关）。

自从第一个产品Xindilizumab于2018年获得营销批准以来，到目前为止，已经批准了10多种用于创新生物制剂商业化的产品。 2024年，仅该公司的产品收入超过82亿元人民币。

作为第一个新的眼科药物已批准用于创新生物制剂的营销，市场对新手蛋白的期望自然不会很低。如果定价合理并可以进入医疗保险，则预计其市场渗透率将大大提高，从而成为公司的新收入增长点。

据报道，在海南（Hainan）Boao发射Tepezza之后，尽管由于对患者服用药物的需求强劲，因此供应量很少，但其高治疗费用仍然阻止了绝大多数患者。因此，新手敏价格的急剧下降将不可避免地提高患者的机会。

但是，与已包括在医疗保险中的外科手术治疗相比，尽管新手蛋白降低了价格，但对于某些患者来说仍然被认为昂贵。

根据今年的医疗保险谈判的时间表，可以宣布所有批准的新药。 Xin Bimin是否将参加今年的医疗保险谈判，以及其价格是否有进一步下降的余地，使更多的患者受益，这也可能成为今年全国谈判的亮点之一。